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煜森资本:bluebird基因疗法今日获突破性疗法认定
* 来源 :http://www.code-jutsu.com * 作者 : * 发表时间 : 2018-06-05 00:43 * 浏览 :

  CALD是一类严重的遗传性神经疾病。它虽然罕见,但病情极为凶险,甚至能到生命。据估计,每21000个男婴中,就有一名罹患肾上腺脑白质营养不良(ALD),而大约40%的患者会出现脑内进展,即CALD。一旦在大脑里发作,由于疾病产生的超长链脂肪酸积累就会大脑神经细胞的性髓鞘,影响人的思维与运动能力。目前,治疗CALD的唯一方法是异体干细胞移植,但它同样有、甚至是致命的副作用。为此,我们还需要更多创新疗法来患者的生命。

  由bluebird bio带来的Lenti-D有望改变这一局面。这款基因疗法将正常的ABCD1基因转入到了患者自身的干细胞内,协助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效地降解超长链脂肪酸,由CALD带来的神经退行症状。

  在一项2/3期临床试验中,Lenti-D的治疗潜力得到了支持。在该研究里,17名17岁以下,且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的治疗。研究表明15名患者(88%)在Lenti-D的治疗后依旧存活,且在2年之后依旧没有严重的功能性残疾,这也达到了该研究的主要临床终点。基于这些出色的结果,美国FDA决定授予Lenti-D突破性疗法认定。之前,它也曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。

  “bluebird的建立是为了开发出一次性的基因疗法,帮助这些罹患致命ALD的男孩,”bluebird bio的首席医学官David Davidson博士说道:“通过Lenti-D,我们期望经的自体干细胞能让这些男孩存活,并告别主要的功能性残疾。同时,也让他们避免异体干细胞移植这一标准疗法的安全性风险。FDA的突破性疗法认定为患者和家庭带来了新的希望。我们期待与FDA与EMA紧密合作,加速这一疗法的开发,治疗CALD。”

  我们期待Lenti-D的研发之一切顺利,早日为罹患CALD的病儿带来。

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